【央广网】红斑狼疮新药获准进入临床研究 治疗费用有望大减

  央广网上海5月21日消息(记者周洪)记者今天(21日)从中科院获悉,该院上海药物研究所左建平研究组与李英研究员历时15年研发的治疗自身免疫疾病“系统性红斑狼疮”的1.1类候选新药“马来酸蒿乙醚胺”获得国家食品药品监督管理局的批准,即将启动临床研究。

  系统性红斑狼疮(SLE)是一种难治性自身免疫性疾病,临床长期缺乏新型治疗药物。根据流行病学调查显示,我国SLE患者达数百万人。自身免疫性疾病的药物研发是国际药学界公认的最具挑战性的研究领域之一。由于SLE发病机制不清和疾病的异质性,极大地影响了该领域的药物研发。1955年以来,美国FDA没有一个针对SLE治疗的化学新药上东京热APP下载安装,中国也没有自主创制的一类化学新药出现,虽然2011年FDA批准了一个抗B淋巴细胞激活因子的抗体药物用于系统性红斑狼疮的治疗,但高昂的治疗费用将绝大部分患者拒之门外。由我国自主研发的治疗系统性红斑狼疮新药一旦问世,意味着治疗费用将大大降低。  据介绍,目前SLE临床治疗仍然以糖皮质激素为基础,联合使用非特异性抗炎、免疫抑制剂,虽然在一定程度上延缓了疾病的进程,但长期使用造成病人免疫功能低下等多种并发症是导致治疗失败的主要原因。因此,针对系统性红斑狼疮研发新型治疗药物已成为当今医学和药学研究的重要课题。

  青蒿是我国特有的中草药资源,自2000年中国科学院上海药物研究所科研人员针对青蒿素类化合物开展了以免疫调节活性为导向的药物化学与药理学相结合的系统研究,合成了多系列的新型青蒿素衍生物,发现了一批具有更强免疫抑制活性以及口服吸收良好的水溶性衍生物。通过成药性的研究评价,最终确定了马来酸蒿乙醚胺作为治疗系统性红斑狼疮的1.1类候选新药,十余年的研究证实其能够抑制自身免疫异常反应,恢复机体的免疫平衡。

  马来酸蒿乙醚胺是由我国科学家自主创制的以系统性红斑狼疮为适应症的候选新药,2项专利获中国、美国、欧洲和日本等国授权。